Una terapia experimental frente a la ELA recibe respaldo regulatorio para iniciar ensayos clínicos

Una terapia experimental en investigación para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) ha obtenido la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento y la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios para iniciar ensayos clínicos en humanos, según ha dado a conocer la Asociación Española de Bioempresas (AseBio) al poner en valor este avance alcanzado por Molefy Pharma, una de sus compañías asociadas.

La información fue difundida por AseBio coincidiendo con la celebración, el pasado 21 de junio, del Día Mundial de la ELA, aunque el principal anuncio realizado por la asociación se centra en el avance regulatorio logrado en una investigación orientada al desarrollo de nuevas alternativas terapéuticas frente a esta enfermedad, para la que siguen existiendo importantes necesidades médicas no cubiertas.

Actualmente, entre 4.000 y 4.500 personas padecen esclerosis lateral amiotrófica en España y cada año se diagnostican alrededor de 900 nuevos casos, cifras que hacen patente la magnitud de una enfermedad para la que todavía no existen tratamientos capaces de detener o revertir su progresión. En este escenario, AseBio ha querido visibilizar el trabajo que desarrolla una de sus empresas asociadas en el campo de la investigación biomédica avanzada, centrada en nuevas aproximaciones terapéuticas dirigidas a intervenir sobre los mecanismos moleculares implicados en la evolución de la enfermedad.

En octubre de 2025, la Agencia Europea del Medicamento concedíó la designación de medicamento huérfano al fármaco AP-2, una terapia experimental diseñada para actuar sobre la proteína TDP-43, una molécula cuya alteración está presente en más del 97% de los casos diagnosticados de ELA. 

A este reconocimiento regulatorio europeo se suma la reciente autorización concedida por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios para iniciar ensayos clínicos en humanos, un paso imprescindible para comenzar la evaluación clínica de esta aproximación terapéutica y analizar tanto su perfil de seguridad como su posible eficacia en pacientes con ELA esporádica. Desde Molefy Pharma, empresa derivada del CSIC, informan que las pruebas se realizarán en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa (Madrid), donde se evaluará la seguridad del compuesto en aproximadamente 70 voluntarios sanos. Este estudio constituye el primer paso en el desarrollo clínico de AP-2 y permitirá generar los datos necesarios para avanzar hacia fases posteriores en pacientes. Si los resultados de esta primera fase son positivos, se prevé iniciar a partir de 2027 una Fase Ib con pacientes, avanzando así en el desarrollo de una potencial terapia capaz de modificar el curso de la enfermedad.

La investigación en torno a la proteína TDP-43 —surgida en el Centro Superior de Investigaciones Científicas (CSIC)— constituye actualmente una línea relevante dentro del estudio de esta enfermedad, ya que su alteración se relaciona directamente con procesos celulares que contribuyen a la degeneración neuronal característica de esta patología.

Desde AseBio recuerdan que, pese a los avances alcanzados durante los últimos años en el conocimiento de la enfermedad, las opciones terapéuticas disponibles continúan siendo limitadas, lo que mantiene abierta la necesidad de desarrollar nuevas estrategias capaces de modificar el curso clínico de la ELA. Cabe mencionar que el sector biotecnológico trabaja en otras líneas complementarias relacionadas con la medicina de precisión, el desarrollo de biomarcadores y las tecnologías ómicas, herramientas llamadas a facilitar diagnósticos más tempranos, optimizar el diseño de ensayos clínicos y avanzar hacia tratamientos cada vez más personalizados en enfermedades neurológicas complejas.