La AEMPS autoriza el ensayo clínico del fármaco AP-2 contra la ELA
La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios ha autorizado el inicio del ensayo clínico de Fase I de AP-2, un potencial medicamento para la Esclerosis Lateral Amiotrófica descubierto en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y desarrollado por la spin off Molefy Pharma. La primera fase arrancará en abril con la administración del compuesto a 70 voluntarios sanos para evaluar su seguridad y farmacocinética.
El ensayo será ejecutado por Molefy Pharma, compañía licenciada por el CSIC para el desarrollo de este fármaco e integrada en el Grupo Arquimea. Tras esta etapa inicial, prevista en la Unidad de Ensayos Clínicos del Hospital Universitario de La Princesa de Madrid, la siguiente fase podría comenzar en enero de 2027 con administración en pacientes de ELA. Durante la Fase I se analizará cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina el compuesto en el organismo.
AP-2 se dirige a restaurar la función de TDP-43, una proteína alterada de forma patológica en los pacientes con ELA. Esta alteración provoca la muerte de las motoneuronas, responsables de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal hasta los músculos. En más del 97% de los afectados se observan acumulaciones anómalas de TDP-43 fuera del núcleo celular, donde la proteína sufre modificaciones y forma agregados tóxicos, según señala la investigadora Ana Martínez, cofundadora de Molefy Pharma.
El equipo investigador diseñó una molécula capaz de bloquear la quinasa CK1, enzima implicada en la fosforilación de TDP-43. De acuerdo con Carmen Gil, codirectora del Grupo de Química Médica y Biológica Traslacional del CIB-CSIC, los ensayos en modelos celulares y en animales transgénicos mostraron que la proteína tendía a recuperar su localización nuclear y su función. Si esos resultados llegaran a reproducirse en clínica, el compuesto podría ralentizar la enfermedad.
En octubre de 2025, la Agencia Europea de Medicamentos concedió a AP-2 la designación de medicamento huérfano, una categoría reservada a tratamientos destinados a enfermedades raras o de escasa rentabilidad comercial. Según el CSIC, esa decisión validó el potencial terapéutico del compuesto y facilitó su avance hacia el desarrollo clínico.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa que causa la muerte progresiva de las motoneuronas y compromete funciones como el movimiento, el habla, la alimentación o la respiración. En España conviven con esta patología entre 4.000 y 4.500 personas y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos, según datos de la Sociedad Española de Neurología. La esperanza de vida tras el diagnóstico se sitúa entre cinco y seis años y para la ELA esporádica, solo existe en Europa riluzol, un tratamiento paliativo que prolonga la supervivencia entre tres y seis meses.
