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El New England Journal of Medicine publica resultados positivos sobre el ensayo clínico pivotal de Cablivi (caplacizumab) para un trastorno poco frecuente de la coagulación sanguínea

30/01/2019

El New England Journal of Medicine (NEJM) ha publicado resultados positivos sobre el ensayo clínico fase III con Cablivi (caplacizumab) en adultos con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa).

La PTTa es un trastorno de la sangre autoinmunitario poco frecuente y potencialmente mortal, que se caracteriza por una formación extensa de coágulos en vasos sanguíneos pequeños por todo el cuerpo, lo que provoca trombocitopenia grave (recuento de plaquetas muy bajo), anemia hemolítica microangiopática (pérdida de eritrocitos causada por hemólisis), isquemia (restricción del riego sanguíneo en ciertas partes del cuerpo) y daño orgánico generalizado, especialmente en cerebro y corazón.

El tratamiento actual para la PTTa consiste en inmunosupresión y recambio plasmático diario, durante el que se extrae el plasma sanguíneo de un paciente y se sustituye por plasma de donantes. Incluso con los tratamientos disponibles actualmente, los pacientes siguen presentando riesgo de aparición de trastornos graves de la coagulación, como accidente cerebrovascular e infarto de miocardio, así como una reagudización de la enfermedad.

Los hallazgos clave del estudio en fase III Hercules de caplacizumab incluyen:

  • En el objetivo principal, caplacizumab redujo significativamente el tiempo hasta la normalización del recuento de plaquetas (p = 0,01). En cualquier momento dado del estudio, los pacientes que recibían Cablivi presentaban una probabilidad 1,55 veces mayor de alcanzar un recuento de plaquetas normal que los pacientes del grupo placebo.
  • El tratamiento con caplacizumab se asoció a una reducción del 74% en las muertes relacionadas con la PTTa, en las reagudizaciones de la PTTa o en al menos un acontecimiento tromboembólico importante en comparación con el grupo placebo (p <0,001).
  • Durante el periodo general del estudio, los pacientes que recibieron caplacizumab presentaron un número significativamente menor de reagudizaciones de la PTTa (reducción del 67%) en comparación con el grupo placebo (p <0,001).
  • Ningún paciente del grupo de caplacizumab presentó una enfermedad resistente al tratamiento, en comparación con 3 pacientes del grupo placebo que sí lo hicieron, aunque esto no alcanzó significación estadística (p = 0,06).
  • La normalización de tres marcadores de daño orgánico (lactato deshidrogenasa, troponina I cardiaca y creatinina sérica) se produjo antes en pacientes que recibían caplacizumab en comparación con el grupo placebo (valor de p no analizado para la significación debido a los análisis estadísticos jerárquicos).
  • Los resultados han mostrado una reducción clínicamente significativa del uso de recambio plasmático en pacientes tratados con caplacizumab (media de 5,8 días; reducción del 38%) en comparación con el grupo placebo (9,4 días), así como una estancia más breve en la unidad de cuidados intensivos (reducción del 65%) y en el hospital (reducción del 31%).

Caplacizumab demostró un perfil de seguridad coherente con los datos reportados notificados anteriormente y en línea con su mecanismo de acción. Esto incluía un aumento del riesgo de hemorragia. Los acontecimientos adversos relacionados con la hemorragia notificados con más frecuencia fueron epistaxis y hemorragia gingival.

“La PTTa es una enfermedad compleja, potencialmente mortal y con un limitado abanico de opciones terapéuticas. Muchos de los pacientes que reciben el tratamiento actualmente de elección siguen presentando complicaciones trombóticas agudas, como accidentes cerebrovasculares e isquemia miocárdica, sufren recaídas de su enfermedad, pueden no responder al tratamiento y fallecer”, comenta el Dr. Javier de la Rubia, jefe de servicio de Hematología del Hospital Dr. Peset en Valencia y uno de los investigadores del ensayo. “Los resultados recientemente publicados en NEJM sobre el ensayo clínico Hercules son muy esperanzadores y demuestran que el anticuerpo monoclonal caplacizumab satisface una importante necesidad médica actualmente no cubierta, ayudando a minimizar el riesgo de desarrollo de las consecuencias potencialmente devastadoras de esta enfermedad”, añade el mismo.

 

 

HERCULES es un ensayo clínico fase III, aleatorizado, doble ciego y en pacientes con PTTa. En el estudio, se asignó aleatoriamente a 145 pacientes al grupo de tratamiento con caplacizumab o a placebo.

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