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SOM Biotech y Vall d'Hebron inician el ensayo en pacientes de un fármaco reposicionado para la amiloidosis

21/11/2014

21 de noviembre de 2014

Doctor Gámez y Doctor Insa.

SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona, ha iniciado la fase clínica de un innovador tratamiento oral para la amiloidosis por transtiretina (ATTR): el compuesto SOM0226, un fármaco de reposicionamiento desarrollado íntegramente por la biofarmacéutica. El ensayo, de Fase IIa de prueba de concepto en humanos, se lleva a cabo en el Hospital Universitario Vall d'Hebron bajo la coordinación del Dr. Josep Gámez –jefe del grupo del Sistema Nervioso y Periférico del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR)– y el tratamiento ya ha sido administrado a los primeros pacientes. El hospital asumirá conjuntamente con la biotech los riesgos y retornos económicos del desarrollo clínico del fármaco, con el reciente apoyo del Ministerio de Economía y Competitividad.

La amiloidosis asociada a transtiretina es una enfermedad rara, de pronóstico severo e incapacitante, que afecta principalmente al sistema nervioso periférico y el corazón y que, en algunos casos, se hereda de padres a hijos. La enfermedad se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen la proteína transtiretina (TTR) mutada, provocando una serie de agregados que se depositan en múltiples órganos. Esta acumulación extraordinaria de origen proteico -conocida como depósitos de amiloide- provoca daños celulares locales con una variedad de síntomas clínicos, que incluyen problemas cardíacos y neurológicos graves, y conducen a la muerte del paciente en un periodo de entre 5 y 15 años.

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La nueva actividad terapéutica del SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis fue descubierta por SOM Biotech mediante una plataforma computacional de screening virtual propia. Posteriormente, el fármaco fue validado experimentalmente en varios modelos no clínicos en centros del Estado español, Europa y Estados Unidos. Los resultados positivos obtenidos permitieron proteger el nuevo uso del SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina mediante una patente internacional.

Conseguir este objetivo ha supuesto para SOM Biotech un esfuerzo de más de tres años y una inversión superior a los 2.000.000 €, que ha sido posible gracias a capital privado y a subvenciones y préstamos públicos de la Agencia para la Competitividad de la Empresa (ACC1Ó) de la Generalitat de Catalunya, la Oficina Española de Patentes y Marcas, y de los Ministerios de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, de Economía y Competitividad y de Industria, Energía y Turismo.

“Actualmente, en Europa no existe ningún otro fármaco en proceso de aprobación sanitaria para la amiloidosis por transtiretina. Los únicos tratamientos disponibles son un fármaco descubierto en Estados Unidos (con el desorbitante precio de más de 140.000 € al año por paciente) y el trasplante de hígado, adecuados sólo para una población muy particular y con un coste socio-sanitario muy elevado”, afirma el Dr. Raúl Insa, fundador y director general de SOM Biotech.

El Dr. Insa explica se trata de un muy innovador “que está generando mucho interés de laboratorios farmacéuticos internacionales relevantes. En el reciente congreso BioEurope celebrado en Frankfurt, SOM Biotech ha presentado el proyecto a más de 40 compañías interesadas en continuar el desarrollo para poder llegar al mercado lo antes posible. Los resultados del estudio clínico de Fase IIa serán determinantes para consolidar estas colaboraciones y poder licenciar el fármaco durante el segundo trimestre de 2015”.

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